Статьи с меткой: тяжелый комбинированный иммунодефицит

В ЕС зарегистрирована генная терапия тяжелого комбинированного иммунодефицита

В ЕС зарегистрирована генная терапия тяжелого комбинированного иммунодефицита

Европейские регуляторы зарегистрировали генную терапию тяжелого комбинированного иммунодефицита, связанного с дефицитом аденозиндеаминазы (ADA-SCID), разработанную компанией GlaxoSmithKline в сотрудничестве и итальянскими учеными.

Индивидуальная терапия, одобренная для педиатрического применения, одобрена под торговым наименованием Стримвелис (Strimvelis). При проведении Стримвелис пациенту вводятся аутологические гемопоэтические клетки CD34+, трансдуцированные in vitro аденовектором, эспрессирующим аденозиндеаминазу.