Статьи с меткой: лечение редких заболеваний

Вирусом СПИДа можно вылечить детей от редкого заболевания

Вирусом СПИДа можно вылечить детей от редкого заболевания

Сотрудники Университета Декарта (Париж, Франция) остановили развитие адренолейкодистрофии у двух маленьких пациентов, используя генную терапию и трансплантацию костного мозга

Адренолейкодистрофия — редкое заболевание из группы пероксисомных болезней, связанное с накоплением жирных кислот с очень длинной цепью. Оно характеризуется поражением нервной системы и надпочечников. Недугом страдают преимущественно мальчики Болезнь проявляется в возрасте 5–12 лет и заканчивается летально.