Разработана новая методика, согласно которой с помощью генной терапии увеличивается устойчивость пациентов с ВИЧ к вирусу. Проведенные клинические испытания показали, что редактирование генов безопасно и может с успехом использоваться на людях. Метод заключается в использовании ферментов, так называемых «цинковых пальцев», которые выявляют и уничтожают гены, делающего клетки иммунитета уязвимыми к ВИЧ.

Дело в том, что ВИЧ атакует иммунные Т-клетки, используя при этом белок, который кодируется геном CCR5. Если этот ген исключить, то ВИЧ не сможет поражать клетки, что поможет исключить СПИД. Наглядным примером эффективности этого метода является Тимоти Браун, которому была сделана пересадка стволовых клеток костного мозга с мутированным геном CCR5, в результате чего организм мужчины стал устойчив к вирусу.

Правда пересадка костного мозга не может использоваться для массового лечения больных, поэтому ученые нашли способ провести генную терапию, которую в будущем будут применять не только для лечения, но и для прививок.

Команда ученых возглавляемая иммунологами Университета Пенсильвании в Филадельфии создала безопасную мутацию в гене CCR5. В ходе эксперимента взяли кровь у 12 больных ВИЧ, которые принимали антиретровирусные препараты. После культивирования клеток крови, ученые использовали доступные ZFN для проведения целевой мутации в клетках крови. Этот способ позволил нарушить работу гена CCR5 в 25% культивированных клеток каждого участника. Когда кровь перелили пациентам, было зафиксировано высокое количество Т-клеток. Половина из подопытных пациентов прекратили антиретровирусную терапию, но уровни ВИЧ продолжали расти, но уже намного медленнее, в то время как уровень Т-клеток оставался повышенным на протяжении многих недель. В результате эксперимента ученые пришли к выводу, что ВИЧ не смог поразить модифицированные клетки иммунной системы с нефункциональным геном CCR5.

Следует отметить, что после окончания исследования у всех пациентов наблюдался высокий уровень Т-клеток, а один из участников, который отменил антиретровирусную терапию, вирус не распространялся в организме на протяжении 12 недель.

Не смотря на то, что успешное клиническое исследование это еще не методика лечения, генная терапия продемонстрировала эффективность в рамках такого небольшого эксперимента. Чтобы повысить ее эффективность до полного выздоровления необходимо модифицировать намного больше Т-клеток организма.

Ученые надеются, что проведение нескольких процедур позволит очистить от вируса весь организм. Кроме того, специалисты работают над технологией, которая позволит модифицировать Т-клетки прививкой, которая обезопасит человека от заражения ВИЧ.

Новый метод генной модификации Т-клеток на сегодняшний день находится в стадии исследований, хотя специалисты уже лечат онкозаболевания с помощью модифицированных Т-клеток.

автор: Марина Богомолова