При проведении первого клиническое испытания с применением метода генного редактирования были получены результаты, говорящие в пользу его эффективности и безопасности при терапии ВИЧ. Коллективу иммунологов из университета Пенсильвании удалось, используя «цинковый палец» — разновидность искусственно созданного белка, способного воздействовать на клеточный геном — инактивировать ключевой ген в клетках иммунной системы 12 испытуемых, что способствовало повышению их сопротивляемости вирусу.
Мутация гена CCR5, делающая человека невосприимчивым к изученным штаммам ВИЧ, встречается у трех процентов людей в популяции европейского типа. В 2008 году был опубликован единичный случай полного выздоровления пациента с диагнозом ВИЧ после трансплантации ему костного мозга донора — носителя данной мутации. Однако широкое применение этого метода исключено из-за его инвазивности и высокой вероятности отторжения.
Исследовательскому коллективу, возглавляемому Пабло Тебасом и Карлом Джуном, удалось, используя прицельную модификацию гена, сымитировать благоприятный эффект, вызванный мутацией CCR5. В исследованиях участвовали 12 пациентов, параллельно проходивших курс высокоактивной антивирусной терапии. Ученым удалось культивировать в образцах крови испытуемых хелперные клетки иммунной системы, а затем с помощью метода ZFN инактивировать ген CCR5 в четверти этих клеток. После этого клетки иммунной системы, как модимфицированные, так и нет, вернулись в кровоток пациентов. Результатом исследования стало снижение уровня вирусной ДНК в крови всех испытуемых, кроме того, в 25% случаев уровень вирусной РНК в крови достиг неопределимых значений.
Пабло Тебас сообщил о том, что считает данный метод весьма перспективным и от лица всего коллектива заявил о продолжении исследований и поисков решений, способных повысить эффективность данной методики.
автор: Марина Богомолова
Добавить комментарий